Avtor/Urednik | Schoser, Benedikt; Roberts, Mark; Byrne, Barry J.; Sitaraman, Sheela; Jiang, Hai; Laforet, Pascal; Toscano, Antonio; Castelli, Jeff; Diaz-Manera, Jordi; Goldman, Mitchel P.; Koritnik, Blaž | |
Naslov | Safety and efficacy of cipaglucosidase alfa plus miglustat versus alglucosidase alfa plus placebo in late-onset Pompe disease (PROPEL) | |
Tip | članek | |
Vol. in št. | Letnik 20, št. 12 | |
Leto izdaje | 2021 | |
Obseg | str. 1027-1037 | |
ISSN | 1474-4422 - Lancet neurology | |
Jezik | eng | |
Proste vsebinske oznake | Pompejeva bolezen otroška nevrologija metabolna miopatija redke bolezni kopičenja glikogena tipa II |