Avtor/Urednik     Gentner, Bernhard; Tucci, Francesca; Galimberti, Stefania; Fumagalli, Francesca; De Pellegrin, Maurizio; Silvani, Paolo; Camesasca, Chiara; Pontesilli, Silvia; Darin, Silvia; Ciotti, Francesca; Grošelj, Urh
Naslov     Hematopoietic stem- and progenitor-cell gene therapy for Hurler syndrome
Tip     članek
Vol. in št.     Letnik 385, št. 21
Leto izdaje     2021
Obseg     str. 1929-1940
ISSN     0028-4793 - The New England journal of medicine
Jezik     eng
Proste vsebinske oznake     Hurlerjev sindrom
zdravljenje z matičnimi celicami
mukopolisaharidoze
redke bolezni
zdravljenje