| Author/Editor | Preložnik-Zupan, Irena | |
| Title | Paroksizmalna nočna hemoglobinurija - prve izkušnje zdravljenja z ekulizumabom pri slovenskih bolnikih | |
| Translated title | Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria - first treatment experience with eculizumab in Slovenian patients | |
| Type | članek | |
| Source | In: 4. kongres hematologov in transfuziologov Slovenije z mednarodno udeležbo : Olimje, 12.-14. 4. 2012 : Olimje, 12.-14. April 2012 Ljubljana : Slovensko zdravniško društvo | |
| Vol. and No. | Letnik 81, št. suppl. | |
| Publication year | 2012 | |
| Volume | str. II-113-II-119 | |
| Language | slv | |
| Abstract | Izhodišča: Paroksizmalna nočna hemoglobinurija je oblika pridobljene hemolitične anemije zaradi napake v membrani eritrocitov ter tudi trombocitov in granulocitov. Značilno jo opredeljuje klasična triada kliničnih težav: (1) intravaskularna hemoliza, (2) venske tromboze in (3) odpoved kostnega mozga s citopenijo. Gre za napredovalo in življenje ogrožajočo bolezen, ki pogosto vodi v končno okvaro organov in prezgodnjo smrt. Do nedavno sta bili edini možnosti zdravljenja alogenična presaditev krvotvornih matičnih celic ali podporno zdravljenje s transfuzijami koncentriranih eritrocitov, z glukokortikoidi in antikoagulanti. Prikaz primerov: Prva bolnica je zbolela pri 17 letih (l. 2000) zaradi aplastične anemije. Prejela je imunosupresivno zdravljenje z antitimucitnim globulinom, glukokortikoidi in s ciklosporinom. Po tem se je razvila PNH z naraščajočim klonom do 92 %. Parametri hemolize so bili zelo visoki (LDH do 82 Žkat/L, zvečan indirektni bilirubin, retikulociti > 300 x 109/L). Postala je odvisna od transfuzij. Uvedli smo redno antikoagulantno zaščito in folno kislino. Junija 2011 smo pričeli zdravljenje z eculizumabom v standardnem odmerku. Parametri hemolize so močno upadli, potreba po transfuzijah pa se je le delno zmanjšala. Drugi bolnik je zbolel s hudo pancitopenijo avgusta leta 2011. V kostnem mozgu so bili znaki hemolize. PNH klon je bil 65 %. Mesečno je potreboval transfuzije koncentriranih eritrocitov. Pogostejših okužb ali krvavitev ni imel. Parametri hemolize so bili zmerno povečani (LDH do 13,5 Žkat/L, bilirubin mejno povečan, retikulociti 95 x 109/L). Oktobra leta 2011 je pričel zdravljenje z eculizumabom. Pancitopenija je vztrajala, tudi potreba po transfuzijah se ni zmanjšala, zato smo se odločili še za imunosupresivno zdravljenje. Čakamo na učinek imunosupresivnega zdravljenja in nadaljujemo zdravljenje z eculizumabom. Zaključki: Zdravljenje PNH je doživelo glavni napredek v zadnjihnekaj letih z razvojem monoklonskega protitelesa, usmerjenega proti C5 komplementa - eculizumab. Zdravilo učinkovito zmanjša intravaskularno hemolizo, povzročeno s komplementom, prepreči nastanek anemije in potrebo po transfuzijah. Pomembno zmanjša zaplete hemolize, kot so ledvična prizadetost in pljučna hipertenzija, zmanjša nastanek trombembolizmov in podaljša preživetje bolnikov. | |
| Keywords | paroksizmalna nočna hemoglobinurija ekulizumab paroxysmal nocturnal hemoglobinuria eculizumab |